Principal Investigators


Prof. Dr. L. van den Berg

Institution


UMCU

Contact information of lead PI


Country


Netherlands

Title of project or programme


Project PSMA

Source of funding information


Stichting ALS

Total sum awarded (Euro)


€ 348,675

Start date of award


01/01/2014

Total duration of award in years


3.0

The project/programme is most relevant to:


Spinal muscular atrophy (SMA)

Keywords


Research Abstract


Het doel van deze studie is om ongeveer 300 PSMA-patiënten te onderzoeken om uit te kunnen vinden bij hoeveel patiënten immuun-gemedieerde ziekteprocessen een rol spelen. Vervolgens zullen we onderzoeken welke antistoffen hierbij een rol spelen. Met behulp van IPS-cellen (stamcellen die zijn gegroeid vanuit huidcellen van patiënten) zullen we de invloed van antistoffen op de motorische zenuwcellen testen. Tenslotte wordt een ‘randomized controlled trial’ opgezet waarbij patiënten willekeurig worden ingedeeld in een groep die behandeld wordt met immunoglobulinen en een groep die een placebo ontvangt. Dit onderzoek zal mogelijk uitwijzen of een behandeling gericht op antistoffen positieve effecten heeft bij een deel van de PSMA-patiënten. The aim of this study is to investigate approximately 300 PSMA patients to find out how many patients immunopathic disease processes play a role. Next we will investigate which antibodies play a role. Using IPS cells (stem cells grown from patient’s skin cells) we will test the influence of antibodies on the motor nerve cells. Finally, a randomized controlled trial is established whereby patients are randomly assigned to a group treated with immunoglobulins and a group receiving a placebo. This study may indicate whether treatment for antibodies has positive effects in some of the PSMA patients.

Lay Summary


Further information available at:

Export as PDF