Prof. dr. R. J. Pasterkamp & dr. D.M.A. van den Heuvel
UMCU
Netherlands
De ontwikkeling van een ALS therapie gericht op Ataxine-2. The development of an ALS therapy focused on Ataxin-2
Hersenstichting
42,100
04/11/2015
3
Het doel van dit onderzoek is meer te weten te komen over de rol van ataxine-2 bij ALS. De onderzoekers gaan dit bekijken in motorische zenuwcellen van ALS-patiënten, die in het laboratorium gemaakt kunnen worden van huidcellen. Wanneer deze veranderingen bekend zijn, zal onderzocht worden of ze voorkomen of teruggedraaid kunnen worden met behulp van zogenaamde AON-therapie. De toepassing van AON-therapie (antisense oligonucleotide) heeft al veelbelovende resultaten laten zien bij andere ziekten, zoals de ziekte van Duchenne. Het uiteindelijke doel van dit project is om een effectieve behandeling voor ALS te ontwikkelen.